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Por primera vez, un medicamento que contiene células madre ha sido recomendado para su aprobación en la Unión Europea (UE).

El 19 de diciembre, de la Agencia Europea de Medicamentos  (EMA), y el Comité de Medicamentos para uso humano (CHMP) recomienda el producto de células madre Holoclar (Chiesi Farmaceutici SpA) como tratamiento de primera elección en la insuficiencia límbica severa, una condición causada por quemaduras físicas o químicas en el ojo en adultos, lo que puede dar lugar a ceguera.

La EMA ha designado Holoclar tanto como medicamento de uso compasivo como medicamento de terapia avanzada, que permitió a los fabricantes recibir asesoramiento y protocolo de asistencia científica libre para el desarrollo de fármacos. La recomendación del CHMP se basa en una evaluación realizada por el Comité de expertos de terapias avanzadas. Se toman tales medidas para promover el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras y para alentar a los medicamentos innovadores, según un comunicado de la EMA.

Holoclar reemplaza las células madre limbares dañadas, normalmente situadas en el limbo corneal . La insuficiencia límbica se estima que afecta a alrededor de 3,3 por cada 100.000 personas en la UE, causando dolor, fotofobia, inflamación, neovascularización corneal, pérdida de la transparencia corneal, y, finalmente, la ceguera.

El producto se hace a partir de tejido tomado de un área no dañada de la córnea del paciente, crecido en cultivo celular, y se trasplanta en el ojo u ojos afectados después de la eliminación de la zona dañada. En algunos casos, el tratamiento ofrece una alternativa al trasplante corneal y por lo tanto reduce el riesgo de rechazo de tejido donante. También puede ser adecuado en pacientes con moderada insuficiencia límbica ó severa en ambos ojos, según el comunicado EMA.

El Comité de terapias avanzadas y los paneles del CHMP determinaron que aunque los beneficios del producto son mayores que sus riesgos, la autorización de comercialización debe estar condicionada porque los datos hasta ahora son retrospectivos y aún no completos. Por lo tanto, el EMA dice, "un estudio adicional sobre el uso de Holoclar debe llevarse a cabo."

La opinión del CHMP será ahora enviada a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la UE. Después de eso, las decisiones sobre el precio y el reembolso se llevará a cabo a nivel de cada Estado miembro.